2022-08-18 美FDA批准280万美元的新基因疗法
美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了首个基于细胞的基因疗法，这是一种针对罕见遗传性血//www.czybx.com液疾病患者的一次性疗法。单次治疗将花费280万美元，使其成为历史上最昂贵的药物。
这种基因疗法被称为Zynteglo，旨在治疗-地中海贫血，这是一种罕见的疾病，患者往往需要终身输血。基因疗法对每个病人都是个性化的。
从患者身上采集骨髓干细胞，然后进行基因改造，插入一个能有效产生功能性红细胞的基因副本。改良后的干细胞再被输回患者体内白熊资讯网，一次性治疗的积极效果预计将持续一生。
临床试验发现,89%的患者在治疗后可独立输血，但这种基因治疗并非没有风险。虽然在Zynteglo的临床试验中没有发现严重的不良事件，但其他测试类似基因疗法的试验也www.czybx.com报告了癌症病例。
在批准Zynteglo时，FDA指出了潜在的癌症风险，并建议在使用该基因疗法治疗后对患者进行15年的监测。6月，当FDA的一个独立专家小组对该疗法进行评估时，注意到了癌症风险，但发现该疗法的益处超过了任何潜在的危害。
Zynteglo的批准具有一定的历史意义，因为它是在美国进入市场的第三种基因疗法。它也是美国有史以来批准的第一个基于细胞的基因疗法，这意味着它是第一个获得授权的疗法，其中干细胞被移除、基因改造，然后返回给患者。
但Zynteglo可能因设定新的医药成本基准而变得最臭名昭著。该药物背后的公司蓝鸟生物(bluebird bio)已将Zynteglo的初始批发成本设定为280万美元，使其成为美国市场上最昂贵的药物。之前的记录是由2019年一种名为Zolgensma的基因疗法创造的，其一次性成本约为200万美元。
针对该疗法的高价格，蓝鸟生物认为，必须将该成本与-地中海贫血症患者的终身医疗费用相对比。该公司表示，这种单一的基因治疗方法基本上是一种治愈方法，可以消除几十年的持续医疗护理需求。
该公司在一份声明中解白熊资讯网释说：“在美国，输血依赖性-地中海贫血症患者的终生医疗费用可高达640万美元，每位患者每年的平均总医疗费用比普通人群高23倍。蓝鸟生物估计，在美国大约有1300-1500名患有输血依赖性-地中海贫血症的人。”
过去几年，一次性基因疗法的费用一直是健康保险公司的一个棘手的话题。单剂量治疗的性质意味着制药公司可能会制定令人难以置信的高价格，这是他们收回生产这些疗法的开发成本的唯一途径。然而，保险公司毫不意外地白熊资讯网对巨大的价格标签望而却步。
在过去的几年里，Zolgensma的200万美元价格标签一直是与医疗保险公司进行广泛谈判的根源。其制造商诺华公司曾试图将其成本分解成年度分期付款给保险公司，将价格分摊到三或四年内。
尽管蓝鸟生物公司表示，如果Zynteglo在两年内对某位患者的治疗失败，它将向保险公司报销高达80%的治疗费用，但这对一些保险公司来说仍然是不够的。
Zynteglo最初于2019年被批准在欧盟使用，但蓝鸟生物公司在治疗费用问题上难以与医疗保险公司达成协议。在保险公司拒绝支付数百万美元的费用后，这种基因疗法随后从欧洲的几个市场撤回。
内容版权声明：除非注明原创否则皆为转载，再次转载请注明出处。
相关文章
-
2024-12-24 权宁世将接替韩东勋带领韩国执政党
总台记者当地时间24日获悉，韩国执政党国民力量党当天表示，该党已指定议员权宁世出任国民力量党“非常对策委员会”委员长，填补韩东勋空白，未来在“非常时期”带领韩国执政党。权宁世是韩国政坛资深保守派政治人...
2024-12-24 09:28:37权宁世将接替韩东勋带领韩国执政党 -
2024-12-22 朱婷拿下生涯世俱杯第3冠
在北京时间12月22日晚结束的2024年女排世俱杯决赛中，夺冠大热门、意大利霸主科内利亚诺，3-0击败了代表中国出战的天津渤海银行女排。以5连胜、一局不丢的傲人战绩，强势夺冠。而效力于科内利亚诺的中国...
2024-12-22 20:58:38朱婷拿下生涯世俱杯第3冠 -
2024-12-23 张馨予晒妈妈与张颂文合照
近日，张馨予在社交媒体上分享了一张令人瞩目的照片，瞬间引发了粉丝们的热议。照片中，张馨予的妈妈与知名演员张颂文亲切合影，两位长辈面带微笑，画面十分温馨。这一看似简单的合照，实则蕴含着不少看点，瞬间在网...
2024-12-23 18:30:02张馨予晒妈妈与张颂文合照 -
2024-12-22 西方博主在TikTok上展现中国风貌
来源：环球网在海外短视频平台TikTok上，西方博主们正成为展示中国风貌的重要力量，他们用在中国旅行的途中记录下的所见所闻，向全世界10亿用户展现出一个真实、多元且充满魅力的中国。近年来，“Chin...
2024-12-22 11:51:16西方博主在TikTok上展现中国风貌 -
2024-12-21 热火不敌雷霆遇2连败
北京时间12月21日，NBA常规赛继续进行，热火主场97-104不敌雷霆，热火遭遇2连败。另外，吉米·巴特勒在本场比赛拼抢时扭到脚踝，随后因肠胃不适退赛，全场一分未得；而阿德巴约在抢篮板时被打到头部，...
2024-12-21 11:29:25热火不敌雷霆遇2连败 -
2024-12-21 被抱摔女生称对方没道歉还造黄谣
▷▷艺考前十天女生被同学抱摔！一年多没道歉赔偿！艺校称对方农村家境不好！网友吐槽：老实人不背锅啊？▷近日，综合扬子晚报、紫牛新闻及潇湘晨报等消息，一名女生在网上发帖，称自己在一年前被同学抱摔受伤，而十...
2024-12-21 21:36:20被抱摔女生称对方没道歉还造黄谣 -
2024-12-28 姑娘想卖积分结果办了5年健身卡
犹豫就会失败，贪婪铁定被骗，小傅反映，自己在“蜗牛原力”杭州世纪店办过健身卡，没怎么去锻炼过。12月20号接到一个电话，对方自称“蜗牛原力”总部工作人员，说是有人想花钱买她卡里的积分。第二天小傅去了店...
2024-12-28 07:41:32姑娘想卖积分结果办了5年健身卡 -
2024-12-22 《大奉打更人》定档12月28日
由中央电视台、新丽电视、阅文影视出品，狂欢者文化传媒承制，根据阅文集团旗下起点读书作家卖报小郎君同名小说改编，邓科任总导演，刘闻洋监制并担纲总制片人，高远担任制片人，杨雨晨任总编剧的电视剧《大奉打更人...
2024-12-22 12:58:50《大奉打更人》定档12月28日 -
-
2024-12-27 富人的新玩具：3万一只AI宠物
作者|郑巧编辑|王小娟日本正在流行一种新的“宠物”。试想一下，每天下班回到家，一开门就有一个可爱、软糯的娃娃，睁着它那双圆滚滚且无辜的大眼睛迎接你，是不是工作的疲惫也能消散不少？这个由日本机器...
2024-12-27 16:39:10富人的新玩具：3万一只AI宠物
